用途:基因治疗(RNAi)药物。 设计产能:20吨/年。 终端客户:礼来,Alnylam,药明康德等。 市场前景::GalNAc偶联修饰是当前*常用的小核酸药物递 送系统。将N-乙酰化的半乳糖胺(GalNAc)以三价态的方式 共价缀合到不同序列的siRNA的正义链3′末端,形成多糖- siRNA单缀合物,从而实现向肝细胞的特异性递送,并通过 细胞内吞作用使药物进入细胞发挥功能。
GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)基因治疗(RNAi)药物
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